基因治疗在肺动脉高压中的研究进展

作者：李尚; 吕婷婷; 张子睿; 孙岚^*

来源：江苏大学学报(医学版), 2022, 32(03): 200-206.

DOI：10.13312/j.issn.1671-7783.y220074

• 肺动脉高压
• 基因治疗
• 血管扩张因子
• 细胞生长因子
• 非编码RNA
• 骨形态发生蛋白2型受体基因疗法

肺动脉高压(pulmonary arterial hypertension, PAH)是一种以肺血管重塑为特征的致命性疾病，表现为血管内皮细胞异常增殖、平滑肌肥大和内膜增厚，最终右心功能衰竭而死亡。目前PAH的临床治疗主要采用的是肺血管扩张药物，虽然可以缓解症状，但安全性低、价格昂贵且不能完全治愈疾病。随着遗传学、细胞学、分子生物学、生物信息学等学科的不断发展，以及对PAH发病机制的深入研究，基因技术作为一门新兴的技术，被广泛地应用于生命科学和医学研究的重要领域，为改善甚至治愈PAH提供了新的手段。本文综述近年来基因治疗在PAH中的研究进展。

• 单位
  中国医学科学院北京协和医学院; 药物研究所