重型再生障碍性贫血患者造血干细胞移植的临床研究进展

作者：张东华

来源：中国实用内科杂志, 2021, 41(10): 828-831.

DOI：10.19538/j.nk2021100102

• 重型再生障碍性贫血
• 造血干细胞移植
• 进展

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治疗重型再生障碍性贫血(SAA)最有效的方法之一。然而,在同胞兄弟姐妹中,只有不到30%的全相合供者可行allo-HSCT。近年来,替代供者(包括无血缘、脐带血和单倍体等供者)的HSCT进展迅速,特别是在预处理方案的不断探索与完善[如北京方案,或后置环磷酰胺(PT-CY)方案],以及强有力的支持治疗等措施,使allo-HSCT技术明显提高,供者来源更容易。这些为SAA患者作为二线甚至一线治疗选择allo-HSCT提供了可能,对年轻患者获益更多。有研究显示同胞供者HSCT或单倍体HSCT更有益于SAA分型程度更严重的患者。此外,以TPO激动剂——艾曲波帕(Eltrombopag,EPAG)为代表的新药,不仅与强化免疫抑制治疗(IST)联合用于SAA,促进造血恢复;也有益于HSCT疗效的提高:初步的对比研究提示,HSCT似乎有益于SAA患者。HSCT研究的进展极大地改善SAA的临床疗效及预后。

• 单位
  华中科技大学同济医学院附属同济医院