CRISPR/Cas9技术在遗传性心肌疾病研究中的进展

作者：许霏; 王永明; 沈雳^*

来源：心血管病学进展, 2019, 40(09): 1229-1232.

DOI：10.16806/j.cnki.issn.1004-3934.2019.09.011

• 基因编辑
• 基因工程
• CRISPR/Cas9
• 心血管病
• 心肌疾病

基因编辑技术是一种能在基因组水平进行DNA序列稳定、精确改造的技术,以CRISPR/Cas9技术应用最广泛。在遗传性心肌疾病研究中,CRISPR/Cas9技术能被用于构建家族性肥厚型心肌病、扩张型心肌病、左心室心肌致密化不全等多种疾病模型,探究致病基因在各疾病发生发展中的作用,为疾病诊治提供有力帮助。目前,通过将CRISPR/Cas9技术与多能干细胞等技术相结合,国内外研究者已在细胞和动物水平开展了多种基因相关心血管疾病的形态和功能等研究,极大地推动了相关领域的发展。

• 单位
  复旦大学附属中山医院; 复旦大学; 上海市心血管病研究所; 生命科学学院