基因治疗作为一种新型治疗手段，目前已被用于罕见病等多种疑难医学问题，为罕见病患者带来了新的希望。但目前基因治疗面临 3 大难题，包括生成/数据采集难、价值评估(包括定价和预算影响分析)难及支付报销难。因此，制定合理的付费模式对于保障患者生命健康权、提高基因治疗的患者可及性至关重要。该文以用于罕见病治疗的基因治疗药物为例，针对其支付报销难题，梳理了当前主流的几种付费模式和部分发达国家的具体实践，以探讨在不突破预算限制的条件下如何为昂贵的基因治疗药物买单。
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