罕见病治疗国内外的研究现状

作者：冀希炜; 梁家彬; 季双敏^*

来源：中国临床药理学杂志, 2019, 35(03): 305-308.

DOI：10.13699/j.cnki.1001-6821.2019.03.032

• 罕见病
• 孤儿药
• 法律法规

罕见病作为一组发病率低、病情重、诊断治疗复杂的疾病,是现代医学亟需攻破的难题之一。近年来,我国在罕见病研究、治疗与立法方面都取得了长足的进步,但与欧美等国相比,在罕见病治疗用药(孤儿药)的研发,政策法规完善,患者权益保障等方面仍存在较大差距。本文将对国内外罕见病及孤儿研究进展、相关政策法规等进行综述,以期为我国罕见病的防治提供参考。

• 单位
  北京大学第一医院