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摘要
本发明公开了一种用于核苷酸序列修饰的组合物、方法与应用,涉及基因编辑技术领域。该组合物包括第一载体和第二载体；其中,第一载体上具有如下表达元件：胞嘧啶脱氨酶表达元件、腺嘌呤脱氨酶表达元件以及突变型Cas酶表达元件；第二载体上具有如下表达元件：gRNA表达元件和尿嘧啶糖苷酶抑制剂表达元件。采用该组合物,可以对目标核苷酸序列上的位于PAM上游的第1-16位的C碱基进行修饰,使其发生C/G到T/A的转变。相较于现有的基因编辑技术,该组合物和方法具有更宽广的工作窗口,同时具备不引入DSB、indels及脱靶效应极低、更加安全等优点。
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