听力障碍是常见的感觉障碍性疾病之一,目前用于治疗遗传性听力障碍的临床选择有限,主要是通过配戴助听器或植入人工耳蜗等补偿或重建听力,并不能恢复自然听力。从病理学来说,恢复生理听觉是听力障碍治疗的必然目标,因此基因治疗才是听力障碍康复的最终方法。目前遗传性听力障碍的基因治疗还处在动物实验阶段,如何强化该基础研究并促进其向临床转化,是未来研究的重点。本文对遗传性听力障碍基因治疗的现状、发展前景和挑战等进行文献复习和发展展望。