科研之友
微信
新浪微博
Facebook
分享链接
摘要
目的观察单倍体造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗伴阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)克隆的重型再生障碍性贫血(SAA)的临床效果。方法回顾性分析2018年2月至2020年3月于郑州大学第一附属医院接受haplo-HSCT治疗的5例伴PNH克隆的SAA患者的临床资料。预处理方案为BU+FC+ATG。采用环孢素A联合霉酚酸酯、短程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病(GVHD)。观察5例患者的移植相关并发症、造血重建、PNH克隆演变等指标。结果 5例伴PNH克隆的SAA患者均为男性,中位年龄21岁,初诊时PNH克隆大小中位数为57.33%,诊断至移植中位时间为4个月,期间给予环孢素A、成分输血、雄激素及细胞生长因子等治疗,移植前PNH克隆大小中位数为61.34%。输注的中位单核细胞数为7.72×108 kg-1,中位CD34+细胞数为6.40×106 kg-1。5例患者移植后均快速获得造血重建,中性粒细胞及血小板中位植入时间分别为14、16 d。造血重建后植活细胞嵌合鉴定证实均为完全植入。PNH克隆均在移植后1个月复查时转阴,未转化为临床型PNH。中位随访时间为15个月,1例患者于移植后48 d出现继发性植入功能不良,1例发生慢性GVHD,1例出现移植后淋巴细胞增殖性疾病,对症支持治疗后均好转,无移植相关死亡。结论 haplo-HSCT对于伴PNH克隆的SAA患者可能具有较好的疗效,且PNH克隆在移植后短期内转阴,但仍需要更多的临床研究加以验证。
- 单位
