细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症相关癫痫治疗药物——加奈索酮

作者：王晶; 徐文峰; 金鹏飞^*

来源：临床药物治疗杂志, 2023, 21(01): 54-57.

DOI：10.3969/j.issn.1672-3384.2023.01.011

• 加奈索酮
• 细胞周期蛋白依赖性激酶样5
• 细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症
• 癫痫发作

加奈索酮被FDA批准其用于治疗与细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)缺乏症（CDD）相关的癫痫发作。其作用机制通过对突触和突触外γ-氨基丁酸（GABA）A受体的作用，发挥出抗癫痫活性。临床试验结果表明，与安慰剂相比，加奈索酮显著降低了CDD患者相关癫痫的发作频率，且该药物在患者中具有比较好的安全性和耐受性。本文对其药物代谢动力学、药物有效性、药物安全性及药物相互作用等内容进行总结，旨在为临床用药提供基本参考。

• 单位
  北京医院; 中国医学科学院