肿瘤新药Ⅱ期临床试验中的多阶段设计

作者：于浩; 陈晓媛; 柏建岭; 赵杨; 陈峰; 夏结来

来源：肿瘤, 2008, 28(01): 68-73.

DOI：10.3781/j.issn.1000-7431.2008.01.017

• 药物筛选试验,抗肿瘤
• 临床试验Ⅱ期
• 研究设计

在肿瘤新药Ⅱ期临床试验中,往往要对多个瘤种、多种剂量或用法进行探讨,目的是淘汰无效剂量、筛选敏感瘤种,以便进一步深入研究。当某试验组疗效未达到预期效果时,研究者希望尽可能早地终止该试验组的研究,避免更多的受试者接受无效的治疗。本文介绍多阶段设计,包括单阶段设计、二阶段设计和三阶段设计的统计学原理和设计思路,并提供各阶段设计所需样本含量和早期终止的价值,并以实例说明。

• 单位
  公共卫生学院; 南京医科大学; 国家食品药品监督管理总局药品审评中心; 第四军医大学