摘要
RNA干扰(RNA interference,RNAi)是指导入特异性针对目标基因的同源双链RNA,引起目标基因的不表达或减效表达.小干扰RNA(small interfering RNA或shortinterfering RNA,siRNA)是RNAi发挥作用的重要中间效应分子[1].siRNA具有潜在的临床治疗应用前景,目前至少有5种siRNA药物已进入临床试验[2].
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单位首都医科大学附属北京佑安医院; 西南医科大学