我国嵌合抗原受体T细胞产品治疗儿童急性淋巴细胞白血病的申报现状和临床审评考虑

作者：黄云虹; 刘晓; 鲁爽; 高晨燕^*

来源：中国医药工业杂志, 2022, 53(11): 1654-1658.

DOI：10.16522/j.cnki.cjph.2022.11.021

• 儿童用药
• 药品评价
• 嵌合抗原受体T细胞
• 急性淋巴细胞白血病
• 创新药

近年来,随着肿瘤免疫治疗和基因修饰技术的进展,嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)成为药品研发热点。以CD19为靶点的CAR-T药物对儿童急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL),尤其是化疗和造血干细胞移植等常规方法疗效较差的复发难治性ALL的治疗效果显著。目前已有多款CAR-T产品获得药品监管机构的批准上市,但我国尚未有针对儿童ALL的CAR-T产品上市。该研究主要介绍了目前获我国许可开展药物临床试验的CAR-T产品的情况,探讨了针对儿童急性B细胞淋巴细胞白血病突出的临床需求开展药物临床研发的关键要素,为同类产品的注册和临床试验设计提供参考。