摘要

目的探寻针对X连锁低磷血症(XLH)患者成纤维细胞生长因子23(FGF23)过度表达的靶向药物。方法归纳Burosumab的药理作用机制、用法用量、药物代谢动力学,以及该药的各期临床试验及不良反应发生情况。结果与结论 Burosumab对XLH的疗效优于常规疗法,患儿(≥1岁)及成年患者均适用。该药靶向明确,生物利用度高,半衰期长,耐受性良好,可提高血清磷浓度,增加肾小球对磷的重吸收,改善骨矿化,并减轻佝偻病的严重程度及疼痛。不良反应均为轻度或中度,且多无需干预。