美国FDA批准Ultomiris(ravulizumab)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)

作者：夏训明

来源：广东药学院学报, 2019, 35(01): 32.

<正>血红蛋白尿症(PNH)美国FDA于2018年12月21日批准亚力兄制药公司(Alexion Pharmaceuticals)的一种新药物Ultomiris (ravulizumab,CAS登记号为1803171-55-2)用于成人治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH),这是一种罕见的可能致命的血液疾病。PNH是一种后天获得性疾病,可导致溶血(血红细胞破裂)。