嵌合抗原受体T细胞治疗多发性骨髓瘤中国血液临床专家共识(2022年版)

作者：中国医师协会血液科医师分会; 中华医学会血液学分会

来源：中华血液学杂志, 2022, 43(04).

嵌合抗原受体T细胞(chimeric antigen receptor T cells, CAR-T细胞)疗法是指通过基因修饰技术将带有特异性抗原识别结构域及T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞, 使T细胞直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原结合而被激活、增殖, 从而发挥靶向杀伤肿瘤细胞的作用。2016年Ali等[1]首次报道抗B细胞成熟抗原(B cell maturation antigen, BCMA)CAR-T细胞应用于复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM), 证实其有效性和安全性。随后国内外开展了大量抗BCMA CAR-T细胞治疗RRMM的临床研究, 总体有效率为73%～100%(表1)[2,3,4,5,6,7,8,9,10,11,12,13], 部分研究中严格意义的完全缓解(sCR)/完全缓解(CR)率超过50%, 其中微小残留病(MRD)1个月转阴率最高超过80%。2021年3月27日, FDA批准首个以BCMA为靶点的CAR-T细胞用于治疗RRMM。除了单靶点CAR-T细胞外, 两个抗原靶点联合的CAR-T细胞临床试验有BCMA/CD19[7]、BCMA/ CD38[10]、BCMA/CD138等。除了抗BCMA CAR-T外, CS1、GPRC5D、CD38、CD138等许多其他靶点的CAR-T也已进入临床试验。