儿童噬血细胞综合征的临床特征及预后分析

作者：范钱秀; 罗海燕; 杨海霞; 旷文勇; 郑敏翠^*

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志, 2023, 28(04): 237-242.

• 噬血细胞综合征
• 儿童
• 中枢神经系统
• 多脏器功能障碍

目的 分析噬血细胞综合征(HLH)患儿的临床特点、实验室检查、疗效评估及影响预后的因素，提高对HLH认识并评估危险因素。方法 回顾性分析2016年12月—2021年5月湖南省儿童医院收治的142例HLH患儿的临床资料，分析临床特征、实验室检查结果、转归和危险因素。结果 142例患儿中，男性78例(54.9%),女性64例(45.1%),中位年龄2.4(1.4,4.3)岁。截止至随访时间，死亡34例(24.0%),存活100例(70.4%),失访8例(5.6%)。缓解组5年OS明显高于非缓解组(83.3%vs.38.9%),差异有统计学意义(P<0.001),多器官功能受累组5年OS明显低于少器官功能受累组为(63.8%vs.85.7%),差异有统计学意义(P=0.026),CNS受累组5年OS明显低于非CNS受累组(29.1%vs.88.5%),差异有统计学意义(P<0.001)。单因素Cox回归分析，血小板<30×109/L、多器官功能障碍、CNS受累、年龄≤3岁、消化道出血是影响患儿预后的危险因素(P值分别为P<0.001、P=0.020、P<0.001、P=0.004,和P=0.026),2周疗效评估获得缓解是影响患儿预后的保护因素(P<0.001)。多因素Cox回归分析，多器官功能障碍、CNS受累、血小板<30×109/L是影响患儿预后的独立危险因素(P值分别为0.007、<0.001和0.006),2周疗效评估获得缓解是影响患儿预后的独立保护因素(P<0.001)。结论 HLH病死率高，临床表现多样，以多脏器功能障碍常见，多器官功能障碍、CNS受累、血小板<30×109/L是影响患儿预后的独立危险因素；2周疗效评估获得缓解是影响患儿预后的独立保护因素。

• 单位
  湖南省儿童医院