心肌肌球蛋白调节剂马伐坎顿治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病扩展研究新资料

作者：黄世杰

来源：国际药学研究杂志, 2020, 47(08): 601.

<正>MyoKardia公司宣布心肌肌球蛋白调节剂马伐坎顿(mavacamten)治疗症状性梗阻性肥厚型心肌病(HCM)临床PIONEER开放扩展研究的新资料。入选12名HCM患者,该药治疗48周,耐受良好,无不良心脏事件。副作用为轻中度和暂时性。左心室流出道梯度<50 mmHg,左心室射血分数保持正常,心壁应激的循环血标志物N端B型利钠肽前体(NT-proBNP)降低到正常(<125 ng/L)。左室充盈压从基线时103 mmHg经48周治疗后降低至19 mmHg。左心房容积指数基线时为41 ml/m2,治疗48周后降低到32 ml/m2。左心房容积指数基线时41 ml/m2,治疗48周后降低到32 ml/m2。超声心动图测定室间隔厚度基线时17 mm,治疗48周后降低到15 mm。HCM是心肌过度收缩引起的慢性、进展性疾病,可降低左心室充盈能力,导致心功能障碍,每500人有1人发病,为肌节心肌蛋白突变引起。该药是一种口服的心肌肌球蛋白别构调节剂,可抑制过度的肌球蛋白肌动蛋白跨桥形成,降低心肌收缩性。