摘要

急性髓系白血病(acute myeloid leukaemia,AML)是一种恶性血液系统疾病,其主要特点是原始和幼稚细胞异常增生,导致不能生成正常数量和功能的血细胞,最终因红细胞异常可表现为贫血症状,血小板异常可致多部位出血,白细胞异常可致感染和发热,以及会出现某些脏器浸润、代谢异常等。近年来,在AML的治疗方面已经取得很大进展,采用治疗指南上推荐的标准诱导方案使得60%-80%左右的患者可达到完全缓解,但是仅有20%左右的患者会达到长期无病生存,并且在这些患者里还会有70%左右的患者复发,假如没有合适的条件进行骨髓移植,那么患者的生存率会更低,如果复发的话治疗效果则会更加不理想。那么为什么会复发呢?研究表明AML患者治疗后体内仍会有残留的白血病干细胞(leukemia stem cell,LSC)存在,LSC会进一步增殖分化形成白血病细胞,这一点被证明是白血病耐药和复发的根源,因此找到办法清除掉LSC,减少耐药和复发,就成为根治AML的关键。