siRNA作为小分子药物的研究现状

作者：张水华; 王妍

来源：中国生物制品学杂志, 2008, (01): 65-69.

DOI：10.13200/j.cjb.2008.01.70.zhangshh.001

• RNA干扰
• 小分子干扰RNA
• 基因沉默
• 脱靶效应
• 药物传递系统

RNA干扰(RNAi)主要通过长度只有21～22个核苷酸的小分子干扰RNA(siRNA)与含其互补序列的基因相结合,并抑制该基因的表达,将设计过的siRNA双链作为药物,通过病毒载体表达siRNA前导序列,经细胞间的传递到达药物作用部位,从而达到基因治疗的目的。本文对以siRNA小分子为基础的药物研究进展及其应用的潜在障碍进行了综述。

• 单位
  深圳职业技术学院; 上海交通大学深圳研究院; 深圳市海王英特龙生物技术股份有限公司