免疫抑制疗法联合重组人血小板生成素治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效

作者：苏雁; 郑杰; 马洁; 张利强; 吴润晖^*

来源：中华实用儿科临床杂志, 2018, 33(15): 1165-1169.

DOI：10.3760/cma.j.issn.2095-428X.2018.15.013

• 血小板生成素
• 儿童
• 再生障碍性贫血
• 免疫抑制治疗

目的评价重组人血小板生成素(rhTPO)对儿童重型再生障碍性贫血(SAA)免疫抑制治疗(IST)的影响。方法回顾性分析2009年1月至2016年12月在首都医科大学附属北京儿童医院应用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)+环孢素IST的70例获得性再生障碍性贫血(AA)患儿的临床资料。其中36例给予标准IST(IST组),34例接受IST联合3个月rhTPO治疗(IST+rhTPO组)。数据采用SPSS 19. 0统计软件进行分析。结果 ATG治疗3个月血液学有效率IST+rhTPO组为88. 2%(30/34例),明显高于IST组(33. 3%,12/36例),2组比较差异有统计学意义(χ2=21. 961,P=0. 000);ATG治疗6个月、12个月、观察截止时,IST+rhTPO组有效率分别为76. 7%(23/30例)、78. 9%(15/19例)、70. 6%(24/34例),IST组分别为63. 9%(23/36例)、75.1%(27/36例)、75.0%(27/36例),2组比较差异均无统计学意义(均P> 0. 05)。IST+rhTPO组获得部分缓解(PR)中位时间为1.5个月,获得完全缓解(CR)中位时间为6个月;IST组获得PR中位时间为4个月,获得CR中位时间为14个月。随访截止时,IST+rhTPO组脱离血小板输注中位时间(33 d)、脱离红细胞输注中位时间(39 d)均短于IST组(78.0d、93.5 d),差异均有统计学意义(均P<0.05)。ATG治疗3个月,血小板、血红蛋白、网织红细胞绝对值(ARC)水平IST+rhTPO组明显高于IST组(分别为48×109/L比14×109/L,104.5 g/L比66.5 g/L,60.34×109/L比50.92×109/L),差异均有统计学意义(均P<0.05);而6个月、12个月,上述数值2组比较差异均无统计学意义(均P>0.05)。IST+rhTPO组和IST组患儿预期3年总体生存(OS)率分别为100.0%(34/34例)和87.5%(32/36例),差异无统计学意义(P>0. 05)。结论 IST后给予3个月rhTPO注射,可提高初治SAA患儿早期血液学反应率,加快血小板、血红蛋白恢复,但对远期血液反应率、血小板及血红蛋白数值、OS率无影响。

• 单位
  首都医科大学附属北京儿童医院