以人民健康为中心，关注和实现全民健康是“健康中国”战略的根本目标。罕见病用药保障是防止罕见病群体因病致贫返贫，实现全民健康的重要举措。本文对我国各试点地区罕见病用药保障模式发展现状进行分析，探究存在问题，并基于五个控制柄理论，从筹资、支付、组织、规制和行为五个方面提出完善我国罕见病用药保障体系的优化路径。
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