鼠神经生长因子联合康复治疗全面性发育迟缓前瞻性多中心临床随机对照研究

作者：唐久来^*; 李晓捷^*; **; 庞伟; 宋虎杰; 黄艳; 郭津; 李玲; 杨李; 华冉; 宋福祥; 刘玉堂; 张明达; 吕洋

来源：中华实用儿科临床杂志, 2023, 38(11).

• 全面性发育迟缓
• 鼠神经生长因子
• 多中心
• 随机对照

目的探索鼠神经生长因子(mNGF)联合康复治疗全面性发育迟缓(GDD)儿童的临床疗效。方法前瞻性多中心临床随机对照研究。选取2020年5月至2022年1月国内5家医院收治的120例GDD患儿, 采用区组随机化方法将患儿随机分入mNGF组和常规康复组。所有受试者在研究开始后均接受规范化康复治疗, mNGF组在康复治疗的基础上加用mNGF;所有受试者于基线期、治疗90 d和120 d访视时各接受1次Gesell发育诊断量表评价, 并记录受试者发育商(DQ);采用成组t检验、秩和检验和χ2检验进行疗效分析评价。结果治疗90 d并继续进行120 d访视时, mNGF组受试者的粗动作、细动作、应物能和应人能的DQ较基线期提高值高于常规康复组(粗动作:7.520±13.900比0.450±11.459;细动作:7.800±15.346比1.250±11.581;应物能:7.730±13.428比2.100±12.022;应人能:6.780±11.651比1.780±10.120), 差异均有统计学意义(均P<0.05);本研究中未发生严重不良事件, 未发现与研究药物相关的重要医学事件。结论 mNGF联合康复治疗GDD患儿可更有效地提高患儿粗动作、细动作、应物能和应人能的发育水平, 持续改善发育迟缓状况, 且安全性高。

• 单位
  安徽医科大学第一附属医院; 山东大学; 海南省妇女儿童医学中心; 西安中医脑病医院; 佳木斯大学附属第三医院