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摘要
近年来基于RNA干扰(RNA interference, RNAi)的基因治疗技术在肿瘤治疗方面引起广泛关注。在常规药物治疗无效的情况下，RNAi为癌症患者带来了新的希望。但是，由于小分子干扰RNA(small interfering RNA,siRNA)在体内存在易降解、难递送等问题，极大地限制了其临床转化潜力。纳米载体以其独特的尺寸效应和多样的修饰策略，能够介导高效、靶向的RNA递送，以实现其基因沉默。本文综述了RNAi在基因治疗中的作用机制以及体内递送siRNA的不同载体，介绍了载体体内递送siRNA的主要障碍和作用靶点，并比较了不同载体在siRNA递送中的优势和不足，为新载体的设计提供借鉴，推动RNA干扰疗法向临床的转化。
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单位上海理工大学; 上海健康医学院
