甲型血友病治疗产品的特点及质量研究审评要点

作者：邱晓^*

来源：中国生物制品学杂志, 2020, 33(12): 1466-1472.

DOI：10.13200/j.cnki.cjb.003234

• 甲型血友病
• 人凝血因子Ⅷ
• 基因疗法
• 质量控制

<正>甲型血友病在男性中的发病率为1/5 000,该病是伴X染色体隐性遗传病,患者体内由于缺少功能正常的凝血因子Ⅷ(Coagulation FactorⅧ,FⅧ)而造成凝血系统障碍[1]。目前,患者主要依靠输注外源FⅧ维持正常的生理功能,但FⅧ需要终生输注,给患者家庭带来了巨大的经济负担;另外,有25%～30%的患者在输注FⅧ产品时会产生抗体(anti-FⅧantibody),对疗效和安全性有较大影响。