纯合子型家族性高胆固醇血症疾病负担及临床未满足需求的研究

作者：刘晶; 谭君; 张蕾; 林子义; 苏文; 阮锦凤; 宣建伟^*

来源：中国医疗保险, 2019, (07): 57-61.

DOI：10.19546/j.issn.1674-3830.2019.7.012

• 纯合子型家族性高胆固醇血症
• 疾病负担
• 临床需求

目的:通过总结纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者的临床特征、疾病负担和现有治疗方案,为医疗卫生决策者、医务工作者和患者充分认识HoFH疾病的疾病负担及未满足需求提供参考。方法:利用数据库检索建库到2018年10月有关HoFH研究的文献和诊疗指南,对文献信息进行综述。结果:HoFH患者血清低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平异常升高,易早发动脉粥样硬化性心血管事件(如冠心病、卒中等),导致HoFH患者死亡率和残疾率增加,并且导致患者生命质量降低,给患者和社会带来沉重的经济负担和社会负担。现有常规药物治疗降低LDL-C水平有限,不能达到指南推荐的降脂治疗目标。结论:HoFH患者疾病负担沉重,临床急需更有效的药物降低HoFH患者LDL-C水平,从而减少HoFH患者发生心血管事件的风险。

• 单位
  中山大学