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摘要
目的 梳理我国《第一批罕见病目录》的罕见病药物(孤儿药),并分析药物在国内外的可及性差异，完善与更新我国罕见病相关药物治疗现状，为罕见病药物治疗的管理和研究提供参考。方法 以《第一批罕见病目录》中的疾病为参考，检索其在美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)和欧洲药品管理局(European Medicines Agency, EMA)获批上市的孤儿药，并提取已在我国国家药品监督管理局(National Medical Products Administration, NMPA)获得批准文号的药物品种；同时，检索我国药品说明书适应证批准用于罕见病治疗的药物品种，梳理罕见病治疗药物并分析其可及性。结果 截至2022年12月31日，获美国FDA或EMA批准且在NMPA获批上市的孤儿药，以及国内药品说明书批准罕见病适应证的药物，共计116种，覆盖53种罕见病。其中，美国FDA批准的孤儿药74种，覆盖44种罕见病；EMA批准的孤儿药36种，覆盖26种罕见病；国内药品说明书批准的药物93种，覆盖43种罕见病。在116种罕见病药物中，59种药物至少1种剂型具有国产批准文号，覆盖36种罕见病；69种药物至少1种剂型纳入国家医保报销范围，覆盖29种罕见病。结论 相较于《第一批罕见病目录》发布时，目前国外上市的孤儿药获批用于《第一批罕见病目录》疾病治疗的药物在我国的可及性及具有国产批准文号的孤儿药占比均显著提高，纳入国家医保报销范围的药品种类亦明显增加。
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