本发明公开了考迈斯托醇的无义突变通读功能。初步实验结果表明,考迈斯托醇在细胞模型中可部分恢复含有无义突变的荧光素酶的表达,而在细胞外蛋白质截短实验中可部分恢复含无义突变的ATM基因的表达,有望作为先导化合物,经结构改造和修饰开发出新药,治疗无义突变所致的各种疾病,具有潜在的医药用途。
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