中国儿童白血病协作组2018方案治疗儿童急性T淋巴细胞白血病的多中心中期结果总结

作者：中国儿童白血病协作组

来源：中华儿科杂志, 2023, 61(10).

• 白血病
• 预后
• 多中心研究

目的总结中国儿童白血病协作组2018(CCLG-ALL 2018)方案对急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的治疗效果, 并探讨影响预后的相关因素。方法前瞻性多中心队列研究。纳入国内21家三甲医院的新诊断T-ALL患儿共299例患儿为研究对象, 接受CCLG-ALL 2018方案的治疗, 收集临床资料, 评估治疗效果, 通过Lasso回归进行变量筛选, 利用筛选的变量进行模型构建, 评估与无事件生存率(EFS)、总生存率(OS)及累积复发率相关的预后指标。结果纳入299例新诊断T-ALL患儿, 占全部急性淋巴细胞白血病患儿的9.9%(299/3 026), 其中男224例、女75例, 发病年龄7.0(4.7, 10.6)岁。经过规范CCLG-ALL 2018方案治疗, 随访31.1(17.3, 43.8)个月, 患儿3年OS为(91.3±1.8)%, 3年EFS为(83.2±2.7)%, 累积复发率为(7.9±1.7)%。诱导治疗第15天微小残留病(MRD)>10.00%为EFS(HR=1.89, 95%CI 1.04～3.44)、OS(HR=2.82, 95%CI 1.35～5.92)及复发(HR=3.05, 95%CI 1.46～6.34)的危险因素。高危组患儿的诱导失败率高于中危组[5.2%(7/134)比0(0/145), P=0.016], 完全缓解率低于中危组[88.8%(119/134)比97.9%(142/145), P=0.004]。化疗过程中诱导治疗期间发生并发症最多(95例), 所有阶段并发症以严重感染最常见(158例)。结论 CCLG-ALL 2018方案疗效较好, 第15天MRD>10.00%为T-ALL预后不良因素, 可在病程早期提示预后并指导治疗。