去甲基化药物地西他滨的问世,为骨髓增生异常综合征的治疗提供了一种新方法。本文简述地西他滨治疗中高危骨髓增生异常综合征的作用机制、近5年主要用药方案,主要总结联合用药以及影响预后的分子学标志物,以提高对药物作用的理解,为临床治疗中高危骨髓增生异常综合征提供参考。