芦可替尼联合甲泼尼龙桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童复发/难治性EB病毒相关性噬血细胞综合征的疗效

作者：王叨^*; 丁艳杰; 陈娇; 游红亮; 李欢欢; 李白; 姚强华; 王颖超; 万鼎铭; 刘玉峰

来源：中华实用儿科临床杂志, 2021, 36(15).

• 芦可替尼
• 异基因造血干细胞移植
• 儿童
• EB病毒
• 复发/难治性噬血细胞综合征

目的探讨应用Janus激酶抑制剂芦可替尼联合甲泼尼龙桥接异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童复发/难治性EB病毒相关性噬血细胞综合征(EBV-AHS)的临床疗效和安全性。方法回顾性分析2018年8月至2020年2月于郑州大学第一附属医院儿科诊治的4例复发/难治性EBV-AHS患儿应用芦可替尼联合甲泼尼龙桥接allo-HSCT治疗的临床资料, 对其病情特点、诊疗经过、经验体会及相关临床研究进展, 进行分析和总结。结果 4例复发/难治性EBV-AHS患儿中, 2例病情部分缓解后应用小剂量芦可替尼联合甲泼尼龙维持治疗6～10周, 疾病无进展, 均顺利桥接allo-HSCT后存活;1例因无法耐受化疗, 予大剂量芦可替尼联合甲泼尼龙治疗后, 噬血生化指标明显好转, 后桥接allo-HSCT, 现移植后2个月, 存活;1例患儿噬血细胞综合征复发后再化疗缓解, 应用芦可替尼联合甲泼尼龙维持治疗, 病情进展, 治疗无效, 行挽救性allo-HSCT, 现移植后1年余, 存活。除1例患儿出现轻度贫血外, 余3例均未出现明显的芦可替尼药物相关不良反应。结论芦可替尼联合甲泼尼龙或可作为复发/难治性EBV-AHS的挽救性治疗和allo-HSCT术前桥接治疗的新手段, 临床安全有效, 耐受性好。

• 单位
  郑州大学第一附属医院