摘要
目的:探讨地中海贫血造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation transplantation, HSCT)儿童患者霉酚酸(mycophenolic acid, MPA)稳态谷浓度的影响因素,为HSCT患儿MPA给药方案优化及临床应用提供参考。方法:前瞻性收集广西医科大学第一附属医院2022年10月至2023年4月使用吗替麦考酚酯(mycophenolate mofetil, MMF)并监测血药浓度的HSCT儿童患者病例信息及相关临床资料。采用多元回归分析考察MPA稳态谷浓度与协变量(年龄、性别、体质量、血常规、肝肾功能、合并用药等)的相关性,同时统计患儿用药期间发生药品不良反应(adverse drug reactions, ADR)信息。结果:共纳入36名患儿,161例次MPA稳态谷浓度,谷浓度中位数为0.531(0.233,1.038) mg·L-1。尿素、性别是MPA稳态谷浓度的独立影响因素(P<0.05)。患儿服药后时间浓度折线图提示:HSCT患儿缺少肠肝循环,故MPA体内暴露量低。患儿用药后不良反应发生率为86.1%,主要涉及消化系统及感染。结论:HSCT儿童患者MPA稳态谷浓度达标率较低,尿素、性别、缺乏肠肝循环是影响MPA稳态谷浓度的主要因素;有必要进行药物浓度监测来优化HSCT儿童患者MMF给药方案。
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