神经退行性疾病的标志性特征为蛋白聚集。哺乳动物小分子热休克蛋白(HspB)是一种结构特殊的分子伴侣蛋白,其在多种神经退行性疾病的中枢神经系统中表达上调,具有稳定细胞骨架、对抗氧化应激、抑制细胞凋亡等保护作用;而HspB突变则会导致遗传性神经退行性疾病的发生。HspB主要通过其分子伴侣活性,即辅助蛋白正确折叠、阻止蛋白异常聚集,清除错误折叠蛋白以及异常聚集蛋白在神经退行性疾病发生发展中发挥作用。
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