摘要

目的探讨肠源性间质瘤的临床特征及伊马替尼治疗的疗效和预后因素。方法回顾性分析肠源间质瘤85例,根据原发部位将全组病例分为十二指肠组12例,小肠组64例,结直肠组9例。均行起始剂量400 mg·d-1的甲磺酸伊马替尼口服治疗。客观疗效用Logistic回归分析,生存分析用Kaplan-Meier法,预后多因素分析用Cox回归模型。结果患者的性别、年龄和ECOG评分等因素对三组基线水平的影响差异无统计学意义。全组中共75例可评价疗效,其中CR 10例(13.3%)、PR 44例(58.7%)、SD 16例(21.3%)、PD 5例(6.7%),RR为72.0%,DCR为90.3%。三组RR和DCR的差异无统计学意义。Logistic回归分析显示患者性别差异能够影响伊马替尼的疗效,女性患者应用伊马替尼能够取得更好的临床效果。全组患者的中位PFS为51.5个月,中位OS为62.0个月。1、2、3、5年生存率分别为93.8%、83.4%、79.2%和54.1%。十二指肠组、小肠组和结直肠组的中位PFS分别为23.0、51.5和58.5个月,中位OS分别为59.5、63.5和62.5个月。十二指肠组的PFS显著低于其余两组(P=0.034),但三组的OS差异无统计学意义(P=0.643)。肿瘤来源于十二指肠、肝转移、年龄<65岁和获RR是影响PFS的独立因素;单纯肝转移是影响OS的独立因素。三组患者接受伊马替尼治疗后出现的主要不良反应主要为水肿、白细胞减少、腹泻、皮肤反应等。不良反应多为12级,34级少见,患者耐受性良好。各组不良反应仅呕吐和肾功能存在差异,其他均差异无统计学意义。结论接受伊马替尼治疗可显著改善晚期肠源GIST患者的OS和PFS,十二指肠来源GIST的PFS明显低于小肠和结直肠来源GIST,肿瘤的原发部位、年龄和是否肝转移是影响患者生存的主要因素。