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摘要
杜兴型肌营养不良症是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的X连锁遗传的进行性变性肌肉疾病,是最常见的进行性肌营养不良症之一。该文就杜兴型肌营养不良症基因诊断的方法选择、实验动物模型的选择、针对原发病因的治疗(包括基因替代疗法、外显子跳跃疗法、基因组编辑、终止密码子通读治疗、干细胞疗法)、针对继发病理反应的治疗以及评估疾病进展的方法等进行综述,旨在丰富临床医师对该疾病的认知,为杜兴型肌营养不良症相关临床诊疗工作提供参考和帮助。
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单位哈尔滨医科大学附属第二医院; 神经内科
