地西他滨联合亚砷酸诱导治疗中高危骨髓增生异常综合征及慢性粒单核细胞白血病47例临床研究

作者：陆星羽; 吴雪梅; 吴文忠; 李炳宗; 林芸; 张新龙; 沈云峰; 周新; 卢旭章; 朱彦; 师锦宁; 高华强; 徐敏; 谢晓宝; 何广胜^*; 李建勇

来源：中国实用内科杂志, 2019, 39(05): 452-455.

DOI：10.19538/j.nk2019050113

• 骨髓增生异常综合征
• 慢性粒单核细胞白血病
• 中高危
• 地西他滨
• 亚砷酸

目的探讨地西他滨联合亚砷酸方案诱导治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)及慢性粒单核细胞白血病(CMML)的临床疗效。方法收集2016年4月至2018年12月中国贫血东部协作组接受地西他滨联合亚砷酸治疗的中高危MDS患者39例及CMML患者8例。地西他滨20 mg/(m2·d)联合亚砷酸0.15 mg/(m2·d),治疗5 d,4～6周1个疗程,完全缓解(CR)或部分缓解(PR)者进入巩固周期,分析疗效及影响因素。结果中位疗程为2个疗程(1～12个疗程),31例(66.0%)获得了临床反应,中位疗效持续时间16周(2～52周)。CR 8例(17.0%),PR 10例(21.3%),血液学改善12例(25.5%),骨髓CR 1例(2.1%),疾病稳定8例(17.0%),疾病进展1例(2.1%)。二代测序基因检测中,33例发现25个基因突变70次。表观遗传学基因突变率(57.6%)高于剪接子复合物(33.5%)、转录因子和激酶系统(54.5%)和TP53组(21.2%),差异有统计学意义(P<0.01),但疗效差异无统计学意义(分别为47.4%、54.5%、50.0%和85.7%,P=0.977)。治疗有效患者等位基因突变频率(VAF)显著下降(16.67%对10.26%,P=0.014)。结论地西他滨联合亚砷酸方案诱导治疗中高危MDS及CMML的疗效佳,且不良反应少。二代基因突变检测结果可能与疗效反应有关。

• 单位
  无锡市第三人民医院; 南京医科大学; 福建省立医院; 常州市第二人民医院; 张家港市第一人民医院; 南京医科大学第一附属医院; 无锡市人民医院; 宜兴市人民医院; 常州市第一人民医院; 江苏大学附属医院; 苏州大学附属第二医院; 人民医院血液科