对体内诊断药物临床试验设计和统计分析的考虑

作者：李新旭; 周军; 唐智敏; 王骏^*

来源：中国临床药理学杂志, 2019, 35(20): 2639-2648.

DOI：10.13699/j.cnki.1001-6821.2019.20.029

• 体内诊断药物
• 临床试验设计
• 统计分析
• 考虑

体内诊断药物的临床试验不同于治疗药物、医疗器械和体外诊断试剂,主要评价目标是诊断准确性和安全性。本文基于诊断准确性,探讨了体内诊断药物的临床试验设计和统计分析要点,如对选择对比品、金标准、试验类型和评价指标的考虑,对检验界值确定、试验假设建立、样本量估算、受试者选择、随机化和盲法等的考虑,以及对统计分析集、统计分析方法和统计推断等的考虑,并阐述了在对比品的使用、金标准的诊断准确性、诊断结果的复杂性、受试者的诊断时机、样本量的估算以及适应性设计的应用等方面所面临的技术挑战。鼓励申办方与监管机构沟通,共同化解体内诊断药物临床试验的技术难题。