索拉菲尼单药治疗FLT3-ITD突变阴性和CD117高表达的复发/难治型急性髓系白血病临床观察

作者：许剑辉^*; 刘筱姝; 钟玉霞; 何颖芝; 杜静文; 黄宇贤; 李玉华

来源：天津医药, 2018, 46(08): 819-823.

• 白血病,髓样,急性
• 复发/难治
• 索拉菲尼
• CD117阴性
• FLT3-ITD突变

目的初步分析索拉菲尼单药治疗FLT3-ITD突变阴性和CD117高表达的复发/难治型急性髓系白血病(R/R AML)患者临床疗效。方法回顾性分析7例高表达CD117但FLT3-ITD突变阴性的R/R AML患者应用索拉菲尼单药治疗后的临床反应和生存情况。治疗不良反应依据常见不良反应事件评价标准(CTCAE)v4.0进行评估,缓解标准依据NCCN指南确定。结果 7例患者中4例治疗获得缓解,诱导完全缓解所需中位时间为36 d。索拉菲尼维持治疗过程中1例因皮疹疼痛中断治疗。3例对索拉菲尼治疗无反应者中2例接受挽救性移植治疗,1例接受挽救性化疗,均再度缓解。治疗期间,1例出现1级肝脏不良反应,1例出现3级皮损不良反应,所有患者均有粒细胞缺乏(>7 d),但未出现早期死亡。患者中位随访时间达到22个月,3例缓解患者在索拉菲尼维持治疗后AML复发死亡,其无病生存时间为2～20个月。无论索拉菲尼诱导治疗是否缓解,接受了骨髓移植治疗的4例患者至今仍存活。7例患者的中位生存时间达650 d。结论高表达CD117的R/R AML患者使用单药索拉菲尼治疗缓解表现较好,有利于患者的长期生存。

• 单位
  南方医科大学珠江医院; 广州市番禺区中心医院