小RNA合成技术与小RNA药物研究进展

作者：裴佳伟; 王雪; 黄倩; 谭慎行; 田野^*; 骞爱荣^*

来源：陕西师范大学学报(自然科学版), 2023, 51(03): 1-15.

DOI：10.15983/j.cnki.jsnu.2023201

• 小RNA合成
• 小RNA药物
• RNA治疗
• 重组小RNA

小RNA是一类长度20～24 nt、通过RNA-RNA相互作用调控目标基因的非编码RNA,其作用靶点广泛，能够多途径调节致病基因表达，已经成为新药研发热点。小RNA药物的研发依赖于RNA原料的获取，为此总结了化学合成、体外转录合成及体内生物合成3种小RNA合成方式，重点介绍了使用si-RNA结合蛋白表达siRNA、rRNA支架、tRNA支架及改良tRNA支架4种小RNA生物合成技术；提出利用杂合tRNA支架以生物发酵的方式能够大规模生产重组小RNA,该方法具有活性高、成本低、带有天然修饰、安全性高等优点，为临床RNA药物原料来源提供了备选方案。此外，归纳了美国食品药品监督管理局批准上市的14种小RNA药物以及当前在研小RNA药物的最新研究进展，分析了小RNA药物所面临的挑战及未来发展方向，以期加深对小RNA合成技术和小RNA药物研究进展的理解。

• 单位
  生命学院; 西北工业大学