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摘要
耳聋是最常见的致残性疾病之一,遗传性耳聋是新生儿常见的疾病,目前治疗耳聋的方法比如助听器、振动声桥及人工耳蜗等,刺激感音毛细胞和螺旋神经节,弥补听力损失,然而,这些助听装置在频率敏感性、言语分辨及噪声环境下还有许多缺陷。因此,内耳的基因治疗有望成为遗传性耳聋的理想治疗方法。基因治疗目前仍还无法从基础研究转化为临床应用。主要的困难之一是缺乏基因递送技术,在安全有效地进行内耳细胞靶向递送的同时,可以实现外源基因导入活体内耳后的持续作用。基因递送技术的重要技术环节包括内耳导入途径和基因载体。耳蜗中阶、圆窗、卵圆窗是内耳基因治疗的传统手术径路,最近研究较为热门的是半规管开窗技术,半规管开窗基因导入手术方式是一种即可以保存听力,又能有效的将目的基因导入前庭和耳蜗的有效路径。通过构建缺陷基因载体以及比较不同的手术入路导入路径,获得高效、安全、控释和靶向特异的外源分子内耳递送技术,即获得了很好的治疗效果又保存了听力和内耳的感音结构,有着广泛的应用前景。
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单位解放军总医院
