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摘要
目的研究靶向siRNA对体外定向分化培养的红系细胞β-珠蛋白的调控作用, 为血红蛋白H(Hemoglobin H, HbH)病的基因治疗提供新的理论支持。方法①根据β-珠蛋白基因表达结果, 在红系细胞中筛选出最佳siRNA序列及其有效作用剂量, 检测有效剂量的最佳siRNA对红系细胞β-珠蛋白表达的调控和细胞凋亡的影响。②将有效剂量的最佳siRNA作用于HbH病红系细胞, 检测转染后细胞β-珠蛋白表达、活性氧(ROS)和细胞凋亡率, 综合评估转染siRNA对HbH病红系细胞的影响。结果①siRNA2可在转染后96 h内显著下调体外培养的红系细胞β-珠蛋白的表达, 但对α-珠蛋白无明显调控作用。siRNA2的沉默效应和效应持续时间均与作用剂量有关。②siRNA2可下调HbH病红系细胞β-珠蛋白表达, 减少细胞内ROS生成, 并减少细胞凋亡率。结论靶向性siRNA可下调HbH病红系细胞β-珠蛋白表达, 减少细胞内ROS产生, 下调细胞凋亡率。
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