DNA异常甲基化是骨髓增生异常综合征的发病机制之一,去甲基化治疗是一种作用机理不同于传统化疗药物的新方法.5-氮杂胞苷(azacitidine)是一种胞嘧啶核苷类似物,它能掺入DNA,抑制DNA甲基化转移酶,使DNA去甲基化,重新激活由于过度甲基化而失活的基因.本文就近年来5-氮杂胞苷在骨髓增生异常综合征中的临床研究进展作一综述.