基因编辑技术及其临床应用

作者：张强; 顾明亮^*

来源：生命的化学, 2022, 42(01): 41-55.

DOI：10.13488/j.smhx.20210674

• 基因编辑技术
• 基因治疗
• 遗传病
• 感染性疾病
• 癌症

基因编辑是利用核酸酶对内源性DNA或RNA进行准确且高效修饰的一种技术。锌指核酸酶(zinc finger nuclease,ZFN)、类转录激活因子效应核酸酶(transcription activator-like effector nuclease,TALEN)、规律成簇间隔的短回文重复相关蛋白技术(clustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)/CRISPR-associated protein 9,CRISPR/Cas9)和单碱基编辑(base editing,BE)技术以及精准编辑技术(prime editors,PE)的相继出现，为基因功能研究提供了新工具，也为疾病治疗提供了新策略。本文总结了基因编辑技术的发展以及在临床中的应用，讨论了其在临床治疗中面临的机遇和挑战，以期为基因编辑的临床转化提供参考。

• 单位
  聊城市人民医院