双份脐带血移植治疗黏多糖贮积症临床疗效分析

作者：乔广明; 王志敏; 张雪欣; 时亚娟; 齐晓玉; 贠美玲; 岳燕; 师晓东^*

来源：中国小儿血液与肿瘤杂志, 2021, 26(04): 223-226.

• 黏多糖贮积症
• 非血缘异基因造血干细胞移植
• 双份脐带血干细胞移植

目的了解黏多糖贮积症患儿非血缘异基因双份脐带血干细胞移植的疗效及特点。方法回顾性分析13例黏多糖贮积症患儿接受双份非血缘异基因脐带血干细胞移植的临床资料,包括受者情况、供者选取情况、移植后粒细胞及血小板植入时间、酶学指标、移植嵌合度及移植并发症情况。结果 13例患儿脐带血干细胞均顺利植活,其中单份植入10例,双份植入3例,此3例监测半年到一年,最终转为单份优势脐带血完全植入。移植后酶学检查均恢复正常,所有患儿均存活,发生Ⅰ度GVHD 2例,无慢性GVHD,4例发生巨细胞病毒血症,2例出现了BK病毒性膀胱炎,1例患儿发生了肾病综合征。结论双份脐带血干细胞移植是治疗大体重或单份脐血干细胞数量不足黏多糖贮积症患儿的有效治疗方法。

• 单位
  首都儿科研究所