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摘要
罕见病由于患病人数少，疾病自然史不明等原因，导致药物研发难度大，已成为世界难题之一。为解决此难题，美国食品和药物管理局（FDA）于2016年首次对罕见病自然史研究提供资助。FDA对罕见病自然史的资助通过专门的机构来管理，从资助申请的提交到确认获得资助，再到资助期限结束，有一套完整的监管流程。我国罕见病自然史处于初步探索阶段，在政策方面和研究资助方面与美国存在一定的差距，建议结合我国实际，出台专门的罕见病法律法规，建立罕见病研究管理机构，设立罕见病专项资助计划，继续完善国家罕见病注册系统，发挥健康促进和社会支持的作用。
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