摘要

肝内胆管癌(ICC)是发病率居第2位的原发性肝癌, 近年来该病的发病率上升。ICC通常起病隐匿, 导致确诊较晚。目前肝切除是ICC唯一被证实有效的根治性治疗措施, 但切除率低, 远期疗效不理想。局部治疗联合系统性化疗是目前晚期或不可切除ICC的主要治疗方法, 但效果较差。随着对ICC基因表达谱研究的深入及二代测序技术的进展, 多个异常信号转导通路(RAS/MAPK、MET、EGFR)及基因突变(FGFR2、IDH1/2)等潜在治疗靶点相继被发现。虽然目前尚无针对ICC的靶向药物获得批准使用, 但已有百余项应用范围包括ICC的靶向药物单用或联合化疗的临床试验, 部分显示良好的应用前景。随着ICC分子分型研究的进展, 个体化的靶向治疗可能是ICC新的治疗突破点。