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摘要
目的 分析我国孤儿药临床试验的现状和面临的挑战，从受试者入组情况和随访依从性2个方面提出可操作的建议或者意见。方法 通过检索2018年1月至2021年6月在“临床试验登记与信息公示平台”上登记的孤儿药临床试验，分析我国孤儿药临床试验的现状及面临的挑战。采用半结构化访谈的方式，对15位专家就如何提高受试者入组数量以及如何改善受试者随访依从性2个方面进行访谈。结果 共检索到68项孤儿药临床试验，其中近43.9%的孤儿药临床试验未达到目标入组人数，并且临床试验机构地区的选择主要分布在我国经济较发达的城市。通过对15位专家的访谈，针对受试者入组和受试者随访2个问题提出的解决措施，包括：申办方制定以患者为中心的研究设计，特别是在目标人群的考量上；研究者以及机构对罕见病受试者全病程管理；扩大各级转诊网络并建立罕见病信息网，以及推进罕见病联盟的工作；将多方支付的概念纳入临床试验，对受试者随访费用进行时报时销，以及实施远程随访以提高受试者随访的依从性。结论 通过专家访谈，初步提出了一些可操作的针对如何提高受试者入组数量和改善受试者随访依从性的思路和解决措施，为完善孤儿药临床试验的设计和管理提供了一定的指导和参考。
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单位四川大学华西医院; 中国药科大学
