全反式维甲酸联合激素治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症短期疗效评估

作者：张钧栋; 智鹏; 王紫宁; 李泓毅; 陈浩然; 卢学春^*

来源：解放军医学院学报, 2022, 43(02): 157-162.

• 阵发性睡眠性血红蛋白尿症
• 全反式维甲酸
• 血管内溶血
• 血红蛋白浓度
• 乳酸脱氢酶

背景阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)是一种罕见的溶血性疾病，当前治疗PNH的手段单一，药物费用昂贵，亟需寻找可显著改善患者病情和生活质量的新型治疗药物或方案。目的 评估全反式维甲酸联合雄激素与糖皮质激素治疗PNH的有效性及安全性。方法 入组解放军总医院第一医学中心2019年12月-2021年8月收治的PNH患者进行研究。入组患者在原有糖皮质激素和雄激素治疗基础上加用全反式维甲酸10 mg/d治疗12周。疗效评估主要观察血管内溶血情况、血栓发生率、PNHⅢ型红细胞比例、CD59/FLAER表达缺失粒细胞比例、血红蛋白浓度、网织红细胞计数等。安全性评估包括不良事件发生率和肝、肾功能评估。结果 纳入并完成12周治疗的患者共计6例，男性3例，女性3例，年龄31～55岁。入组患者Ⅲ型红细胞比例中位数为50.31%(IQR:9.73%,55.38%);CD59/FLAER表达缺失粒细胞比例为43.23%±29.75%。6例患者中4例合并再生障碍性贫血，2例既往存在明确血栓形成病史，4例既往存在输血依赖。经12周治疗后，所有患者均脱离输血，患者血红蛋白浓度较治疗前明显上升(97.33±33.18) g/L vs (81.00±28.01) g/L，网织红细胞比例有所下降，但差异无统计学意义。在PNH克隆细胞保护方面，共有5例患者完成了12周治疗后的评估，其中4例疗效显著。治疗期间所有患者均无新发血栓，治疗的主要不良反应为谷丙转氨酶水平和天冬氨酸氨基转移酶水平的升高。结论 初步观察显示含全反式维甲酸联合方案治疗PNH安全性好且有一定疗效，但有待进一步扩大样本量证实。

• 单位
  解放军总医院