RNA治疗,新药研发的另一种可能

作者：胡珑于; 周琦凌

来源：中国食品药品监管, 2018, (11): 26-30.

2018年8月,一款独特的小干扰RNA药物获得FDA批准,使RNA治疗再次获得业界关注。FDA局长在评价该药物时指出,这种新技术可以改变疾病的诱发因子,有可能改变治疗途径,使人类可以更好地面对甚至治愈疾病。本文将概述RNA治疗的作用机制、应用范围,并探讨其作为药物的获益与风险。