肾上腺皮质癌是罕见的内分泌恶性肿瘤,米托坦可选择性地破坏肾上腺皮质,为多个指南和共识所推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。米托坦片已在全球多个国家上市,并被欧洲药品管理局列为罕见病用药。本文通过查阅文献,对米托坦药理作用机制、血药浓度监测、不良反应及药物相互作用等方面进行综述,旨在为临床用药提供参考。