摘要

目的:比较一线与挽救性单倍体相合造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)患者的疗效。方法:回顾性分析本院2013年5月1日至2018年12月31日因无同胞全相合供者而进行haplo-HSCT的重型和极重型再生障碍性贫血患者39例。一线haplo-HSCT组20例,中位病程1(1-3)个月;免疫抑制治疗(IST)失败后挽救性haplo-HSCT组19例,中位病程72(6-168)个月。所有患者均为骨髓联合外周血造血干细胞移植。预处理方案:Flu/Cy+ATG方案22例,Bu/Cy+ATG方案17例。结果:2组患者造血重建时间、感染发生率、Ⅰ-Ⅱ度及Ⅲ-Ⅳ度急、慢性移植物抗宿主病发生率差异均无统计学意义。一线haplo-HSCT组中继发性植入失败1例(5%),挽救性haplo-HSCT组中原发性植入失败2例(10.5%),继发性植物失败4例(21.1%)。挽救性haplo-HSCT组植入失败发生率高于一线haplo-HSCT组,比较差异有统计学意义(P=0.04)。中位随访时间为45(3-92)个月。一线haplo-HSCT组死亡率10%(2/20),挽救性haplo-HSCT组死亡率42.1%(8/19)。一线haplo-HSCT组预期5年无失败生存率(90%)明显高于挽救性haplo-HSCT组(57.4%),比较差异有统计学意义(P=0.02)。结论:一线haplo-HSCT治疗重型再生障碍性贫血患者,疗效好,安全性高,是治疗缺乏同胞全相合供者患者的有效手段。

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